罕病SMA藥物擴大給付5成患者適用 可望4月起實施
2023/2/21 10:44（2/21 11:12 更新）
（中央社記者陳婕翎台北21日電）衛福部健保署與藥廠協商，擴大罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物給付，共擬會通過同意擴增給付範圍，適用對象將從現行1成提升至5成，有望趕在4月1日起實施。
健保自民國109年7月1日起給付治療SMA的藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果，僅有1成患者適用，日前媒體報導，非適用對象的SMA罕病女童赴中國求生，家屬盼健保給付擴大。
中央健康保險署今天發布新聞稿說明，16日舉行「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」，通過多項用藥提供病人臨床治療選用，包括「放寬脊髓性肌肉萎縮症（SMA）治療藥品給付範圍」等。
脊髓性肌肉萎縮症小百科
- 因脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉萎縮、無力，屬於體染色體隱性遺傳疾病。肌肉萎縮為對稱性、下肢較上肢嚴重及身體近端較遠端易受影響。依發病之年齡及疾病之嚴重度可分為3型：
- l.嚴重型脊髓性肌肉萎縮症（Werdning-Hoffmann Disease）、在子宮內或出生後1個月內出現症狀，病患四肢及軀幹嚴重無力，且呈現像青蛙一樣之姿勢，嚴重肌張力減退、頸部控制、吞嚥及呼吸困難、哭聲無力，但臉部表情運動正常，肌腱反射消失
- 2.中間型脊髓性肌肉萎縮症（Intermediate type）、症狀經常出現在出生後6個月至1年間，病患下肢呈對稱性無力，且肢體近端較嚴重，患者無法自行站立及走路，有時會舌頭抖動及手部顫抖，臉部表情運動正常，肌腱反射消失或減弱
- 3.輕度型脊髓性肌肉萎縮症 （Kudgelberg-Wellander Disease）、症狀從出生次年後皆可能發生。病患以輕度、對稱肢體近端肌肉無力為表徵，下肢及上肢較易受到侵犯，在跑步、跳躍及上下樓梯時會有輕度不便，肌腱反射減弱
- 發生機率、脊髓肌肉萎縮症中，以嚴重型最常見，大約是2萬名嬰兒中有1名。從遺傳學觀點來看，若父母皆為帶原者，出生子女，每人得到此病的機率皆為1/4
資料來源：中華民國肌萎縮症病友協會
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健保署表示，經共擬會同意擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM大於等於15者」；另一SMA口服液劑新藥，臨床實證顯示，對18歲以上患者服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。
健保署醫審及藥材組組長黃育文今天告訴中央社記者，健保署一定會用最快速度完成內部行政流程，只要廠商完全統一共擬會決議內容，而且新制能趕在3月15日公告，上路時間就可能更提前，有望趕在4月1日起實施。
擴增給付範圍後，患者從「有藥可用」變成「有藥可選」，據統計，約有200名SMA病人受惠，約為所有SMA病人的1/2。
另外，不只是SMA，這次共擬會還通過罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥，會中委員考量新藥與現行健保收載含磷口服液劑療效相同，但更具有方便性及安全性，預估約102名病人受惠。（編輯：陳政偉）1120221
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