罕病SMA藥物健保給付擬不限年齡 有望增至5成適用
2023/1/16 19:57（1/16 20:18 更新）
（中央社記者陳婕翎台北16日電）衛福部健保署今天與3家藥廠協商，盼以合理具醫療效益方案，擴大罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物健保給付，研擬取消治療年齡限制，適用對象有望增至5成，能否成局農曆年前揭曉。
健保自民國109年7月1日起給付治療SMA的藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果，僅有1成患者適用，近日媒體報導，非適用對象的SMA罕病女童赴中國求生，家屬盼健保給付擴大。
脊髓性肌肉萎縮症小百科
- 因脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉萎縮、無力，屬於體染色體隱性遺傳疾病。肌肉萎縮為對稱性、下肢較上肢嚴重及身體近端較遠端易受影響。依發病之年齡及疾病之嚴重度可分為3型：
- l.嚴重型脊髓性肌肉萎縮症（Werdning-Hoffmann Disease）、在子宮內或出生後1個月內出現症狀，病患四肢及軀幹嚴重無力，且呈現像青蛙一樣之姿勢，嚴重肌張力減退、頸部控制、吞嚥及呼吸困難、哭聲無力，但臉部表情運動正常，肌腱反射消失
- 2.中間型脊髓性肌肉萎縮症（Intermediate type）、症狀經常出現在出生後6個月至1年間，病患下肢呈對稱性無力，且肢體近端較嚴重，患者無法自行站立及走路，有時會舌頭抖動及手部顫抖，臉部表情運動正常，肌腱反射消失或減弱
- 3.輕度型脊髓性肌肉萎縮症 （Kudgelberg-Wellander Disease）、症狀從出生次年後皆可能發生。病患以輕度、對稱肢體近端肌肉無力為表徵，下肢及上肢較易受到侵犯，在跑步、跳躍及上下樓梯時會有輕度不便，肌腱反射減弱
- 發生機率、脊髓肌肉萎縮症中，以嚴重型最常見，大約是2萬名嬰兒中有1名。從遺傳學觀點來看，若父母皆為帶原者，出生子女，每人得到此病的機率皆為1/4
資料來源：中華民國肌萎縮症病友協會
看更多
關閉
健保署今天下午與百健、羅氏、諾華3家藥廠協商。醫審及藥材組副組長張惠萍今晚接受媒體聯訪時表示，今天會議雙方討論氣氛熱絡，大家都想幫助台灣罕病患者，健保署提出方案，估算成本，提供砍價價格範圍給藥廠，廠商均回應需再與總部溝通藥價，儘可能於農曆年前回覆。
張惠萍指出，據健保署提出方案推估，SMA藥品可擴增給付範圍至「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需運動評估大於15」，意味健保給付不再限制治療年齡，受益對象可望從現行1成升至5成，若以國內SMA患者總數400多人推估，受惠人數可從41人增至200多人。
請輸入正確的電子信箱格式張惠萍表示，希望廠商提供健保署合理藥價，在可承受範圍，照顧最多病人，若個別廠商建議藥價合理，健保署將儘速提2月專家會議討論，再提共擬會議，最終結果以共擬會議決議為準；若不幸破局，將持續與廠商溝通，希望藥廠提出可接受方案，供健保署再評估。
健保署關心罕見疾病每名病友的醫療權益，避免罕見疾病病友使用高額醫療費用受醫療費用總額排擠，自94年起編列罕見疾病藥費專款。張惠萍說，若SMA藥品成功擴增給付範圍，將由罕見疾病藥費專款支應，罕病專款去年新台幣87.75億元，今年再增加11億元，共98億元左右。（編輯：張雅淨）1120116
本網站之文字、圖片及影音，非經授權，不得轉載、公開播送或公開傳輸及利用。
