SMA基因治療健保分期付款 研判對總額衝擊小
2023/8/21 16:17（10/3 12:43 更新）
（中央社記者陳婕翎台北21日電）要價昂貴的罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥，通過首名健保給付，健保署未來將依年份、採分期付款，確定有成效才會給付，首度採取此模式，研判對健保總額衝擊較小。
SMA基因治療藥8月起納健保給付，1劑新台幣4900萬元，首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。基因治療藥物是一次治療、終身有效，但是否真有療效，需要長期追蹤，用藥後需每4個月進行1次標準運動功能檢查，提交療效追蹤等資料，每年需總評估追蹤1次，至少追蹤10年。
脊髓性肌肉萎縮症小百科
- 因脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉萎縮、無力，屬於體染色體隱性遺傳疾病。肌肉萎縮為對稱性、下肢較上肢嚴重及身體近端較遠端易受影響。依發病之年齡及疾病之嚴重度可分為3型：
- l.嚴重型脊髓性肌肉萎縮症（Werdning-Hoffmann Disease）、在子宮內或出生後1個月內出現症狀，病患四肢及軀幹嚴重無力，且呈現像青蛙一樣之姿勢，嚴重肌張力減退、頸部控制、吞嚥及呼吸困難、哭聲無力，但臉部表情運動正常，肌腱反射消失
- 2.中間型脊髓性肌肉萎縮症（Intermediate type）、症狀經常出現在出生後6個月至1年間，病患下肢呈對稱性無力，且肢體近端較嚴重，患者無法自行站立及走路，有時會舌頭抖動及手部顫抖，臉部表情運動正常，肌腱反射消失或減弱
- 3.輕度型脊髓性肌肉萎縮症 （Kudgelberg-Wellander Disease）、症狀從出生次年後皆可能發生。病患以輕度、對稱肢體近端肌肉無力為表徵，下肢及上肢較易受到侵犯，在跑步、跳躍及上下樓梯時會有輕度不便，肌腱反射減弱
- 發生機率、脊髓肌肉萎縮症中，以嚴重型最常見，大約是2萬名嬰兒中有1名。從遺傳學觀點來看，若父母皆為帶原者，出生子女，每人得到此病的機率皆為1/4
資料來源：中華民國肌萎縮症病友協會
看更多
關閉
衛生福利部中央健康保險署副署長蔡淑鈴今天下午接受媒體聯訪時表示，SMA基因治療藥以「年」付款，需確定藥物對病人有療效，才會付下一期款項，這是健保首次對藥廠採取分期付款模式。除了基因針劑，健保還給付背針、口服等2種治療SMA的藥物，因要價沒有那麼高，未使用分期付款。
針對相關病友團體曾提出擔憂天價的SMA基因治療藥物，排擠其他罕見疾病健保用藥權益，建議應設獨立經費，蔡淑鈴說，採納分期付款正是考量財務衝擊影響，SMA一次性付清對當年總額衝擊很大，但如果分期付款，對總額衝擊就較小。
請輸入正確的電子信箱格式「若沒療效還要付款，就是錢沒花在刀口上」，蔡淑鈴表示，這次SMA基因治療藥物分期付款經驗，將為健保制度奠定新基礎，高單價癌症細胞治療、基因治療等，未來都可以參照，採取長期追蹤，根據療效付款。
蔡淑鈴說，現階段已有許多新療法正在研議分期付款，其中結合基因編輯、細胞治療多樣新興技術的CAR-T治療已在討論中，「接近有結論了」，有望成為難治型或復發型血癌病友治療新曙光。由於與廠商協議尚未完成，是否今年就能定案，還不方便透露。（編輯：李亨山）1120821
本網站之文字、圖片及影音，非經授權，不得轉載、公開播送或公開傳輸及利用。
