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基因編輯大躍進 張鋒引領生技醫藥技術

2016/6/19 12:03(6/19 14:07 更新)
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(中央社記者黃兆平紐約19日專電)來自中國大陸的華裔美籍麻省理工學院學者張鋒,以CRISPR/Cas9 顛覆性技術讓基因編輯革命再跨一大步,大幅改革生醫研究與疾病治療策略,獲得第2屆唐獎「生技醫藥獎」肯定。

CRISPR/Cas9「基因編輯技術」讓科學家以前所未有速度和準確度進行體內和體外基因編輯工程,做到以前不可能達到的事。一般預估,它將是治療遺傳性疾病的有力工具,或是用來生成治療所需細胞。

目前此一技術已應用於多種生物種類,而且有相當樂觀的成果。許多專家預測,CRISPR技術將與「基因選殖」(Gene cloning)、「聚合酶連鎖反應」(PCR)技術並駕齊驅,成為生命科學史上最具革命性大躍進之一。

加州大學柏克萊分校RNA(核糖核酸)教授珍妮佛.道納(Jennifer Doudna)博士和法國女科學家伊曼紐.夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)博士兩人,對於將CRISPR發展成為基因編輯工具功不可沒。她們成功在體外使用Cas9 酵素和單一的導引RNA進行簡單迅速的基因編輯。

34歲的麻省理工學院(MIT)副教授、布洛德研究所(Broad Institute)專任研究員張鋒(Feng Zhang),則是第一位成功在人類與小鼠系統中執行這項技術的科學家,證明在真核生物中使用的可能性。他大幅改良此一系統,藉由同源重組實現原位基因編輯。

這項突破性技術自從4年前發明以來,全球科學家競相重組改良實驗室中所有可能的生物基因體,包含人類在內。許多有用的動物實驗模型由此產生,利於加快新藥發現,也促進新生物能源開發、作物改良,造褔人類健康。

熱愛生物的張鋒指出,CRISPR/Cas9不管對生物及其他方面研究,包括植物及動物等,都有很大的用處,讓人類更加瞭解生物如何工作,基因不同之處為何導致某種疾病。長期而言,科學家可以透過CRISPR開發更多醫療方式、研製新藥,甚至改變植物生長方式,增加量產,更易培育。

他認為,「基因編輯是一種很強大、充滿契機的技術」,令人興奮,但目前還在初期階段,未來的目標是讓它的技術更加完善、更準確。

談到未來長期研究方向,張鋒說,依然會朝開發新技術著手,更進一步瞭解大腦的功能及疾病,同時利用技術開發新的醫療方式,改善腦部疾病患者生活。「這是我長期的願望」。

由於CRISPR技術已被應用在改變老鼠和猴子細胞裡的去氧核醣核酸(DNA),現在更可改變人類胚胎裡基因。正因涉及編輯基因技術,不少人憂心可能會被用來創造所謂的「訂製嬰兒」的道德爭議問題。

張鋒認為,基因編輯技術正帶動著基因編輯技術革命,對治療人類各種疾病極具潛力。目前還在初期階段,還有很長一段路要走,長期而言需要好好考慮如何利用此一技術提供人類更大福祉,避免不好的事情。同時也期盼科學界能更多瞭解CRISPR的好處及應用範圍。1050619

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