立法專管細胞治療 盼加速上市病人受惠

細胞治療MIT專題4之4（中央社記者陳偉婷台北10日電）細胞治療產品從研發到病人使用，曠日費時，光是上市審查就要一年。衛福部食藥署擬以專法管理，若順利立法，只要保證產品安全、初步有效就可暫時核准，縮短研發上市時間。

國外陸續有細胞治療產品問世，如美國食品暨藥品管理局（FDA）今年8月宣布核准藥廠諾華的CAR-T治療產品上市，可用於治療容易復發、難治的B細胞型急性淋巴細胞白血病。日本也有利用幹細胞培養的層片產品，可運用於修補心臟、食道、膝蓋關節和皮膚。

國際間細胞治療專家都卯足全力端出新菜，在台灣這邊，衛生福利部至今沒有批准任何一細胞治療產品上市，究竟是在等什麼？

台北醫學大學細胞治療與再生醫學研究中心主任黃彥華指出，過去台灣並未訂有細胞治療相關法規，加上臨床試驗規定嚴謹，學者、廠商都面臨「無法可循」窘境。

雖然如此，倒是有不少臨床試驗，從申請案分析，其治療領域以心血管疾病、癌症、皮膚及神經相關疾病居前3名。執行第一、二、三期臨床試驗，需要好幾年的時間。

根據財團法人醫藥品查驗中心統計，從西元2010年至2016年3月底，共受理50件細胞治療產品臨床試驗申請案，顯示此類產品的研發持續受到關注。

新藥完成人體試驗才能申請上市，主管審查業務的衛福部食品藥物管理署藥品組科長林意筑告訴中央社記者，現行國外細胞產品若要輸入台灣，依據「藥事法」管理，必須檢送人體試驗資料證明產品的安全性、有效性及品質，審查期為360天（不含廠商補件時間）。

林意筑說，如果是特殊疾病所需用藥，也可申請優先審查，但也要240天。

食藥署今年7月預告「細胞及基因治療產品管理法草案」，明確定義細胞及基因治療產品、確認捐贈者合適性，並建立確保安全性前提下，給予不超過5年效期的暫時性許可證。

林意筑說，暫時許可的機制意即產品經第一、第二期人體試驗，已確保安全性且有初步的效果，對於醫療迫切的病人先給予用藥的機會，同步仍必須完成第三期的人體實驗。

她指出，細胞或基因治療產品和傳統藥物特性不同，管理方式也有必要調整；專法通過後，可能縮短研發時間提早上市。

三顧股份有限公司策略長王哲訓表示，台灣發展細胞治療的法規條件相對嚴格，「政府能給的最大幫助就是法規的鬆綁」，但法規管理也面臨兩難的處境。

王哲訓說，當法規愈寬鬆，產品的安全和穩定可能被犧牲，但管得太嚴、追求極致的安全，很多廠商可能燒了好幾年的錢就倒閉了。

他進一步解釋，細胞治療產品多元，有些是高風險，如改造後的幹細胞打回體內也可能反而促進腫瘤生成；有些低風險，如用來修補食道的細胞層片，就算不小心脫落，也僅是讓胃多消化吸收一片細胞組織，並不危險，「不同風險程度的產品應有不同的管理標準」。

衛福部醫事司長石崇良表示，全球細胞治療法規最開放的是日本，他們將細胞治療依風險程度不同訂定管理規範，但其他國家如美國、歐盟都很嚴謹，台灣只是遵循歐美標準，並沒有特別嚴。

石崇良也說，未來可討論台灣要不要改走「日規」，讓細胞治療研究有所突破。細胞治療可能成為治療的新希望，但現實情況下，安全性、有效性都有待驗證。有一派科學家對細胞治療充滿前景，但也有專家認為沒有科學證據還不足，寬鬆開放只是讓病人花很多錢，但不一定有效。1061010

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