CRISPR/Cas基因技術平台，應用疾病之治療層面廣泛～中國醫藥大學生物醫學研究所王志豪博士分享實務經驗

(中央社訊息服務20211015 09:24:14)CRISPR/Cas基因剪輯技術平台，帶動生醫研究及應用疾病治療層面廣泛，2020年獲得了諾貝爾化學獎的肯定；中國醫藥大學生物醫學研究所王志豪博士即是應用此創新技術的科學家，他獲邀在今年「研究專利產品(3P)」產學共識營分享經驗，鼓勵老師互相腦力激盪，找出自己研究的應用方向，造福社會大眾與病患，讓世界看見台灣的智慧醫療亮點。

王志豪博士在美國哈佛醫學院的博士後研究時期，有幸學習具有驚人潛力的CRISPR/Cas基因編輯技術，因為它可快速且精準地剪輯修改目標基因，並能廣泛地應用到生醫診斷以及治療領域，獲得國際媒體與醫學界的高度關注。

王志豪博士於是將基因編輯技術應用至個人的研究中，利用CRISPR/Cas系統輔以特定的RNA引子來開啟在人類白色脂肪細胞中內源性UCP1基因表達，有效使其工程化成人類棕色脂肪細胞；此細胞不僅獲得人類棕色脂肪之功能特徵，移植入肥胖小鼠後，可有效增加能量消耗，使得肥胖小鼠體重下降，並改善血糖及葡萄糖耐受性。

王志豪博士分享經驗說，最近國外許多的生技公司已經開始嘗試將CRISPR/Cas基因編輯應用到人類疾病之治療，目前有多個臨床試驗正在進行，如鐮刀型貧血、遺傳性澱粉樣蛋白疾病(hereditary transthyretin amyloidosis)、HIV感染……等。CRISPR/Cas技術亦可用來建立異體細胞治療的嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)，如此一來，將會大幅縮短細胞製備之時程並降低所需的花費，且可以快速地植入或剔除基因來創造更活化且持久的T細胞，用於癌症之免疫治療。

除單一基因的修改外，CRISPR/Cas亦可用於人類全基因篩選，近期有科學家利用此平台找出特定癌症的抗藥性基因，以及抗新冠肺炎感染之基因，經由此篩選平台快速地找出目標基因，藉此設計藥物針對特定基因達到治療效果。不過，王志豪博士說，如何降低此技術的脫靶效應，與有效地專一性遞送與編輯特定細胞，則是未來科學家仍然需要努力的方向。

王志豪博士把他從美國帶回台灣的CRISPR/Cas基因編輯技術及平台，藉著今年「研究專利產品(3P)」產學共識營分享經驗，期許大家能夠互相合作，進而加速通過基礎研究與產品開發的低谷，使中醫大的研究可以真正的造福社會大眾及病患。