病友爭取SMA肌萎藥物 健保署盼12月藥價獲共識

（中央社記者張茗喧台北24日電）罕病脊髓性肌肉萎縮症病友今天舉行記者會，籲健保盡快給付救命藥物。健保署說，由於患者每人每年藥費高達新台幣900萬元，但藥廠始終不願降價，盼12月召開共擬會獲正向回饋。

「罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟」50多名病友、家屬在立法院舉行記者會，呼籲衛生福利部中央健康保險署因應治療迫切性，將此藥物納入健保給付。

健保署醫審及藥材組副組長黃兆杰接受中央社記者訪問表示，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見的神經退化性疾病，每個病人的症狀程度差異很大。

黃兆杰說，此疾病用藥（Spinraza）1月22日已取得藥品許可證，適應症為「治療2歲以下發病確診或只有2個SMN2基因數之脊髓性肌肉萎縮症病人」，另明訂「不適用於已經在使用或惡化到須使用呼吸器每天12小時以上且超過30天之病人」。

黃兆杰指出，此藥品取得藥證後，健保署1月31日便召開藥品專家諮詢會議，以適應症範圍進行討論。現有臨床試驗資訊顯示，此藥品對於早期發病確診的病人有較明顯療效，但若要長期使用，其療效、安全性都不明確，因此健保署6月再次邀相關學會針對臨床給付規定提供意見。

10個多月來，健保署已與此藥品廠商進行多次協商，希望在適應症範圍且健保財務可承擔額度的最大公約數內，為病患爭取用藥權益。

黃兆杰表示，根據健保初擬規定估算，全台約有30至50名患者符合用藥規定，但截至目前，藥廠僅同意以10國最低價格支付，一針要價245萬元，必須終身施打控制病情，以前5年計算，每人每年平均藥費高達900萬元。

黃兆杰指出，藥廠雖同意以風險分攤降低價格，但價格仍然太高，健保署截至上週都和藥廠持續密切協商，日前已將多種方案提供給藥廠，盼12月會議中能獲得更正面的回饋。

健保署長李伯璋也表示，此藥國內目前只有一家廠商有，年底前可望再新增一家藥廠加入，相信應該會有更大的空間可討論。他也強調，健保署一直都支持罕病用藥，但藥品價格討論仍有一定流程，無法說給付就給付，且國外雖給付此用藥，但多數也是採部分負擔，不適合一起比較。（編輯：管中維）1081124

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