生華科腦瘤新藥獲美國孤兒藥資格 可享7年獨占權

（中央社記者吳家豪台北16日電）生華科今天公告，開發中新藥Silmitasertib（CX-4945）獲美國食品藥物管理局（FDA）正式授與治療髓母細胞瘤適應症的孤兒藥資格認定，未來Silmitasertib獲得上市許可後，將享有7年的美國市場專賣獨占權。

孤兒藥是指罕見疾病用藥，生華科表示，根據這項資格認定，生華科可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。

Silmitasertib已陸續獲得美國FDA授與治療髓母細胞瘤的快速審查資格認定及罕見兒科疾病認定。生華科指出，這些特殊資格認定都將有利加速Silmitasertib的開發和上市後的獨賣優勢，讓髓母細胞瘤患者能早日使用到這項新穎藥物。

生華科表示，髓母細胞瘤在美國為超罕見兒科疾病，每年新增確診病患中6成為兒童，髓母細胞瘤是一種惡性兒童腦瘤，相當具侵略性，需給予高度侵入性的治療方式，手術切除腫瘤後，再以放射線治療腦部和脊髓，接著就是多種化療藥物治療，臨床上常見病人幾個月就會產生抗藥性，如果幸運獲得控制，通常也會留下多重的後遺症。

Silmitasertib具雙重抗癌機制，除了透過抑制人類蛋白激酶CK2，阻斷癌細胞DNA修復造成癌細胞凋亡，另外藉由調控CK2，關閉下游Hedgehog（Hh）信號傳導路徑，進一步抑制癌細胞的複製生長。

生華科團隊期待在由美國兒童腦瘤聯盟（PBTC）負責執行，並獲得美國國衛院旗下CTEP全額贊助300萬美元（約新台幣8342萬元）經費的臨床試驗中，除了能救治進入臨床的髓母細胞瘤病人，Silmitasertib能早日開發成功，造福目前無有效治療藥物的癌症患者。（編輯：林淑媛）1101216

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